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iPSC 基因编辑
iPSC 基因编辑
在iPSC 细胞系中实现精准的基因修饰(敲除、敲入、点突变、片段插入 / 缺失等),构建疾病模型、功能验证细胞株或临床级编辑细胞,为基因功能研究、药物筛选及细胞治疗提供核心工具。
1、CRISPR-Cas9 系统:高效、低成本,适用于基因敲除、点突变及小片段插入 / 缺失。
2、CRISPR-Cas12a/Cas13 系统:适配特殊基因位点或 RNA 水平调控需求。
3、碱基编辑器(Base Editor):实现 C→T、A→G 等单碱基精准替换,无双链断裂,安全性更高。
4、先导编辑器(Prime Editor):支持任意碱基替换及小片段插入 / 缺失,精准度与灵活性更强。
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